今年全国两会，“加强罕见病用药保障”被写入政府工作报告，令众多业内人士为之振奋。去年，近70万元一针的罕见病“天价药”诺西那生钠注射液被纳入国家医保药品目录，历经8轮谈判的“灵魂砍价”视频也在网络上热传。

全国政协委员、北京大学第一医院儿科教授丁洁，作为罕见病领域最重要的专家之一，在今年两会上尤为关注国家医保药品谈判机制。近日，她向南都记者表示，今后其他罕见病高值药品能否通过谈判“砍价”“进医保”值得深思，当下应形成可持续的工作机制。

全国政协委员、北京大学第一医院儿科教授丁洁。受访者供图

南都此前报道，去年12月3日，国家医保局召开新闻发布会，宣布7个罕见病药品被纳入最新版国家医保药品目录，用药价格平均降幅达65%。其中近70万一针的“诺西那生钠注射液”降至约3.3万元，那段历经8轮谈判的“灵魂砍价”视频也在网络上热传。

今年春节前后，许多患者用上了曾经难以触及的“天价药”，广州地区仅在医保报销后，一针花费约1.1万元。广东省罕见病诊疗协作网省级牵头医院、广州妇女儿童医疗中心遗传内分泌科主任刘丽曾告诉南都记者，她所在的医院“将近40多个新患儿准备打第一针。”

长期关注罕见病高值药品保障的全国政协委员、北京大学第一医院儿科教授丁洁也尤为欣喜，“通过谈判达到极大幅度降价，这是罕见病用药保障机制的创新之举，为高值药品的医保准入打开了一条路径。”今年两会上，她认为更值得深思的是，“今后所有高值药品是不是都可以通过大幅度降价这一种方式进入医保？”

2018年，国家卫健委等五个部门联合发布《第一批罕见病目录》，其中收录了121种罕见病。去年12月18日，在“2021年中国罕见病大会”上，国家医保局副局长李滔介绍，“截至目前，国内共有60余种罕见病用药获批上市，其中已有40余种被纳入了国家医保目录，涉及25种疾病。”但她也表示，“目前基本医保定位仍是保基本，必须坚持尽力而为，量力而行。”

据国家医保局发布的《2021年国家医保药品目录调整工作方案》，在谈判前由相关专家组成基金、药物经济学测算组，分别从医保基金影响和药物经济学评价两方面，针对谈判药品提出评估意见。2021年国家医保谈判药品基金测算专家组组长郑杰曾表示，“基金测算追求的不是最低价，而是合理价。通过测算找到一个绝大部分患者都能够用得起的价格。目前国家医保目录内所有药品年治疗费用均未超过30万元。”

“国家药品谈判是一项严肃、艰难、专业性强、存在诸多不确定性的‘国家行为’，用中国这么大的一个市场来压价肯定是对的，但也不是一味压价，应该更综合更全面。”丁洁向南都记者坦承顾虑，外界会否对“灵魂砍价”有“误解”，“好像罕见病药品想进入中国市场，不是‘灵魂砍价’就不行。”

对此，丁洁向南都记者表示，“我相信药物经济学专家有更多的思路，比如不断丰富药品谈判的方法，包括如何评价极其特殊的小病种高值药品的经济价值和使用价值，如何进一步研究量价挂钩，如何根据稀有病种的患者数量进一步分析国家和企业的风险共担。”

她建议，“罕见病高值药进入国家药品谈判应当形成可持续性工作机制，这样也能激发国内企业研发创新药品的积极性，延续国外创新药品的合理引进。”

此外，“即便谈判后压下来的价格，也不应该仅由医保承担，仍然需要多层次的保障分担高昂的药价，比如我们的慈善公益、普惠型商业健康保险等。”

丁洁向南都记者强调，所有工作背后的根本目的，是提高罕见病高值药品的可及性，“不仅仅是谈判价格降下来了，而且还得多层次保障用药，另外还得有人愿意继续研发创新药。”